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韩美药品加速生物新药研发 ……赢定罕见病市场

2021.09.07

向默沙东(MSD)出口技术的NASH全面启动全球2次临床试验

长效蛋白/多肽药物核心技术平台生物新药,海外临床试验加速

韩美药品向默沙东转让技术的非酒精性脂肪性肝炎(NASH)治疗药物将加快全球2次临床试验速度。处于自主研发阶段的NASH治疗药物,以及先天性高胰岛素血症及短肠综合征治疗药物也在进行2次临床试验。目前,正在以调节胰高血糖素分泌的孤儿药为龙头,通过调整应用长效蛋白/多肽药物核心技术平台的生物新药,准备进军全球市场。

◆默沙东, 韩美NASH新药全面启动全球2次临床试验



7日,据美国国立卫生研究院(NIH)美国临床试验数据库显示,默沙东最近更新了新药Efinopegdutide的全球2次临床试验最新进展情况。该项研究计划招募130例受试者,在24周里,分别接受每周注射Efinopegdutide治疗,以评价治疗效果及安全性等。

默沙东于6月末登记临床试验计划后,8月初开始在美国得克萨斯州的临床试验执行机关招募受试者。一个月以内,参与机关已经扩大到了美国加利福尼亚、佛罗里达州、北卡罗来纳、以色列的医疗中心等9个参与机关。7月末,临床试验获得韩国食品医药品安全处审批后,韩国SEVERANCE医院, 三星首尔医院、高丽大学九老医院、仁和大学医院、顺天乡大学附属富川医院等5家韩国机构也将参与其中。

具体方法是,在注射诺和诺德公司的降糖药“Ozempic”(索马鲁肽)或试药(Efinopegdutide)的同时,评估肝脏脂肪含量(LFC)和体重、胆固醇指标变化、是否发生异常反应等。预计明年年底结束该试验研究。

Efinopegdutide是结合韩美药品长效蛋白/多肽药物核心技术的GLP-1双重激动剂。通过同时激活有助于胰岛素分泌及抑制食欲的GLP-1受体,以及增加能量代谢的胰高血糖素,认为可能会利用于各种代谢性疾病领域。

Efinopegdutide从开始就瞄准了与“Ozempic”相同的适应症。2015年11月,跨国药企杨森与韩美药品合作,获得关于Efinopegdutide的糖尿病及肥胖适应症的相关全球开发权利,全球开发权益最高达到9.15亿美元。后来,杨森对Efinopegdutide进行临床试验以后,认为调节血糖的效果并不充分,以此为由决定终止合作并退还全球开发权益,导致开发处于停滞状态。但去年8月,随着NASH的治疗可能性被默沙东看好,面向全球新药的大长征再次开始前行。

◆韩美药品,新药同时启动两种NASH临床试验……新药价值↑

Efinopegdutide试图攻克的非酒精性脂肪性肝病是指除外酒精和其他明确的损肝因素所致的肝细胞内脂肪过度沉积为主要特征的临床病理综合征。

大部分通过调节体重会出现好转,但部分患者患上非酒精性脂肪性肝病以后,可能会发展成肝硬化、肝癌等重症肝病。虽然,全球患者数量呈现剧增趋势,但截至目前,还没有获得正式许可的治疗剂,存在巨大的未被满足的医疗需求。

去年8月,韩美药品和默沙东就用于治疗非酒精性脂肪性肝炎(NASH)的Efinopegdutide的全球开发权利(韩国除外)签订独家许可协议,根据协议,韩美将获得1000万美元的前期付款,并有资格获得高达8.7亿美元里程碑付款(约1万亿韩元),以及获批产品销售额的分成。

从韩美药品立场来看,在收回Efinopegdutide权利约一年以后,通过新的适应症重新签订合作协议,加上合作伙伴全面进入临床试验,可谓取得了有意义的成果。

据医药品市场调查机构EvaluatePharma预测,2030年全球NASH治疗剂市场规模将达到30万亿韩元。虽然,开发过程并不容易,但如果成功实现商业化,市场价值也将随之大幅提升。

韩美药品应用“长效蛋白/多肽药物核心技术”的另一个新药管线也在攻克NASH治疗市场。GLP-1三重激动剂“HM15211”正在美国进行2期临床试验。有望通过同时激活GLP-1、胰高血糖素、GIP等三种受体,对炎症、纤维化都具有治疗效果。

◆应用长效蛋白/多肽药物核心技术的新药4种,被指定为孤儿药……开发速度加速 以调节胰高血糖素分泌的产品管线为中心,韩美药品正在加速生物新药的研发速度。从代谢性疾病和抗癌为主的药物研究,逐渐拓展至罕见病领域。随着自主研发的4项新药课题获得孤儿药资格认定,正瞄准全球医药品市场迈进。 GLP-1三重激动剂“HM15211”除应用于NASH以外,还在摸索作为原发性胆汁性胆管炎和原发性硬化性胆管炎,特发性肺纤维化等罕见病领域各种适应症的开发可能性。



今年5月,随着“HM15211”通过动物实验,确认抗炎及抗纤维化效果以后,作为特发性肺纤维化治疗剂,获得了美国食品药品监督管理局(FDA)赋予的孤儿药资格认定。加上去年3月获得认定的原发性胆汁性胆管炎和原发性硬化性胆管炎,共有三种罕见病的应用可能性得到了认可。

美国FDA运营的“孤儿药资格认定(Orphan Drug Designation)”是支持研发罕见病或威胁生命的其他疾病治疗药物的制度。获得FDA孤儿药认定的企业享有税收减免、免申请费、加快审批以及上市后7年的市场独占权等各种优惠政策待遇。处于开发阶段的NASH领域,去年7月已被美国FDA授予“快速通道(Fast Track)”资格。

韩美药品除了“HM15211”以外,还拥有三项被FDA指定为孤儿药的新药课题。生长激素缺乏症治疗剂“LAPS-hGH”和先天性高胰岛素血症治疗剂“LAPS Glucagon Analog”(HM15136),以及短肠综合征治疗剂“Labs GLP-2 Analog”(HM15912)等。这三种药品都是韩美药品应用长效蛋白/多肽药物核心技术研发的生物新药,在美国和欧洲等国正在进行2次临床试验,以伺机进军全球市场。

来源: Daily Pharm