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2021.11.11
韩美药品总裁权世昌/来源=韩美药品
韩美药品研发的Rolontis、Belvarafenib、波齐替尼、FLT3抑制剂等一批抗癌创新药的全球商业化研发速度同步加快。从明年开始，其成果将逐一显现。” （韩美药品新药开发部总负责人：权世昌总裁）
全球生物制药企业——罗氏集团(Roche)旗下子公司基因泰克及Aptose和光谱制药等其他医疗合作伙伴正在推动从韩美药品技术转移的创新抗癌药物的开发。
最近，在罕见病领域，美国创新企业Aptose全面引进了韩美药品FLT3抑制剂，基因泰克和光谱制药等在抗癌领域引领全球研发趋势的生物制药企业，正在从事各种临床开发，以实现最快的商业化。
◆Aptose与韩美药品签署高达5000亿韩元的FLT3抑制剂技术许可合同，将在今年12月13日第63届美国血液学会年会(ASH)进行口头报告
在美国纳斯达克上市的Aptose生物科技有限公司主要致力于抗癌疗法的发现,研究和开发，Aptose高度评价了可以有效治疗难治性罕见病急性髓系白血病（AML）的FLT3抑制剂（HM43239）的商业化潜力，并签订了技术引进合同。Aptose计划以目前正在进行的美国1/2期临床结果为基础，尽快继续后续临床试验。
HM43239是一种创新新药，在唯一靶向抗癌药物吉列替尼(Gilteritinib)治疗失败的患者中实现完全缓解，作为唯一治疗选择，能够维持进行造血干细胞移植状态。2018年被美国FDA赋予孤儿药（ODD）资格，2019年被韩国食品药品安全部指定为处于开发阶段的孤儿药。
Atose将于12月11日至14日在美国佐治亚州线上线下同时举行的第63届美国血液学会（ASH，Aerican Society of Hematology）上，对复发或难治性FLT3 AML患者的HM43239单一注射疗法的临床研究结果进行口头报告。
据事先公开的摘要显示，该研究包含了截至目前参与1期临床试验的28人数据。这些患者平均接受了2次FLT3抑制剂（吉列替尼等）治疗，10人（36%）属于FLT3基因突变，16人（57%）属于野生型，2人（7%）属于参与当时不知道FLT3基因突变与否的情况。参与临床试验的患者中有 17.9% 接受 HM43239 给药后，出现完全缓解（用药后没有发现癌症迹象等患癌证据消失）。出现完全缓解的患者是那些未能通过吉列替尼治疗的患者，这表明HM43239可以有效治疗对常规药物产生耐药性的患者。
◆远胜于现有治疗剂的Belvarafenib全面启动大规模临床试验
Belvarafenib已授权给基因泰克公司，目前基因泰克和罗氏集团正在全面推进全球临床试验，以加快商业化进程。
Belvarafenib是一种有效的选择性RAF基因突变抑制剂，对由RAF和RAS基因突变引起的实体瘤具有抗肿瘤作用。在体内传递生物信号的RAS和RAF基因突变，导致细胞过量表达诱发类似癌症的肿瘤，目前，唯一获批的黑色素瘤治疗药物为BRAF抑制剂，但它仅适用于32万名黑色素瘤患者中的22%，治疗NRAS,KRAS等基因突变处于空白状态。Belvarafenib可以针对各种基因突变，包括NRAS和KRAS及BRAF，可以治疗所有黑色素瘤患者的56.3%，除单药临床以外，正在扩大联合用药临床试验。
基因泰克在世界知名权威杂志《Nature》6月期刊发表了由韩美药品与首尔峨山医院肿瘤内科金泰元教授共同进行的Belvarafenib临床及临床前研究报告，引起了国际社会的关注。这是韩国药企研发的抗癌新药研究成果首次在《Nature》杂志发表，在135例实体癌患者中，表现出了接近现有疗法的抗癌效果和安全性。基因泰克计划通过证明与现有治疗药物的联合疗法具备的耐受性和安全性，扩大针对NRAS 黑色素瘤患者的全球临床试验。
罗氏集团在目前推进的大规模临床项目“TAPISTRY”中，增加了两个Belvarafenib单药治疗及联合治疗队列。“TAPISTRY”是针对无法手术的转移性实体瘤患者中发生特定基因突变的患者，提供定制疗法的临床试验，9款抗癌药物以11个队列进行研究。这项临床试验是动用罗氏集团抗癌药物部门所有核心研发管线推进的一个大型项目。
◆波齐替尼计划今年向FDA提交上市许可申请
韩美药品与合作伙伴光谱制药联合研发的非小细胞肺癌治疗药物波齐替尼即将向美国FDA申请新药上市许可（NDA）。光谱制药计划今年向FDA提交波齐替尼的上市许可申请。
今年年初，波齐替尼已被FDA指定为快速通道开发药物，针对非小细胞肺癌患者，以7个队列进行了名为“ZENITH20”的2期临床试验。光谱制药对至少失败过一次抗癌化疗的HER2 Exon20突变阳性患者，通过每天口服一次波齐替尼16mg，在客观反应率和安全性及副作用等方面达到了FDA要求的治疗反应率。去年12月与FDA的PNDA会议(Pre-NDAmeeting)上，获得了提交新药申请批准（NDA）的同意。
另外，在10月份的美国癌症研究协会（AACR-NCI-EORTC）年会上，来自美国MD安德森癌症中心的研究团队表示，在波齐替尼与KRAS抑制剂联合给药的临床前模型中发现，除EGFR和HER2基因突变以外，也表现出了抑制HER3和HER4信号传导的协同效果，由MD安德森癌症中心John V. Heymach教授领导的2期临床试验发表了论文影响因子高达44.54的《临床肿瘤学杂志》上，揭示了波齐替尼在罕见病领域的全新可能性。
此外，应用韩美药品独立平台技术——长效蛋白质/多肽发现平台技术（LAPSCOVERY）的中性粒细胞减少症治疗药物“Rolontis”，于本月1日在韩国首次发售并备受关注，明年有望获得美国FDA批准。与现有抗癌药物相比，Rolontis通过减少剂量、提高疗效等，可以改善接受化疗的癌症患者的生存质量。
韩美药品总裁权世昌表示，我们正在与合作伙伴积极推进全球临床试验，以加快韩美研发的优秀抗癌药物的商业化进程，我们竭尽全力促使这些新药能帮助更多患无法治愈或难治性疾病的患者。
来源:全球经济新闻